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雷火电竞

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近日,一家临床阶段的生物技术公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格(RMAT)。

RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案(21st Century Cures Act)”的再生医疗条款时,为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品,或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。在研药物要获得RMAT资格认定,必须要有初步的临床研究数据证明药物在治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或是在未满足医疗需求方具有积极的结果。RMAT资格认定提供了类似于突破性药物资格(BTD)的优惠政策,包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审批的可能性。

遗传代谢紊乱可能导致受影响的儿童残疾和早逝。骨髓移植通常是首选或唯一可用的治疗方法。然而,许多患者往往没有良好匹配的干细胞供体。脐带血可以为这些患者提供干细胞良好匹配的来源,因为脐带血移植对人类白细胞抗原(HLA)相合位点要求较低。

研究表明,骨髓移植需要满足一共6个HLA位点的100%匹配,而脐带血移植只需要满足4个位点67%的匹配即可,同时副作用较小,病毒传染和严重移植物对抗宿主疾病(GVHD)发病率较低。MGTA-456是一种一次性的细胞疗法,旨在通过扩增脐带血中所含干细胞的数量,为无法找到合适匹配供体的患者提供最佳数量的最佳匹配健康干细胞。MGTA-456旨在通过提供高剂量的干细胞来阻止遗传性代谢紊乱的进展,这些干细胞可以在患者体内再生匹配良好的新免疫系统。早期临床结果表明,与传统的脐带血移植相比,这种方法产生的干细胞剂量增加。

之前公布的该研究中接受治疗的前5例可评估患者随访6个月的结果显示出快速且持续的疾病受益迹象,这在这些疾病的其他研究性药物中是看不到的:

(1)Hurler综合征患者在治疗后最早在第42天血液中先前缺乏的酶水平恢复正常,治疗6个月后有毒代谢物继续减少;

(2)cALD患者治疗后最早在第28天磁共振成像(MRI)显示脑内炎症消退,治疗6个月后神经功能评分稳定,提示病情进展已被阻止,Loes评分(量化MRI发现的脑异常和萎缩严重程度的方法)在6个月时也保持稳定;

(3)所有5例可评估患者都得到了FDA统一的中性粒细胞移植的主要终点。


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雷火电竞生物宁夏人体组织细胞库,位于宁夏银川市,园区占地140亩,是经宁夏回族自治区卫生厅批准设立。细胞库与欧洲最大脐带血存储公司德国Vita34公司签订技术合作协议,全面引入德国先进技术,依托雷火电竞生物强大的科研实力、保证细胞、组织长期存储的可靠性。

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